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FDA 批准 Altuviiio 的更新标签,可有效保护 12 岁以

时间:2024-05-14 09:32   来源:未知   点击:
2024年5月14日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA 已批准抗血友病因子(重组)的更新标签 Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl (Altuviiio),现在包括 3 期 XTEND-Kids ( NCT04759131 ) 临床试验的完整结果,该试验证明

2024年5月14日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA 已批准抗血友病因子(重组)的更新标签 Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl (Altuviiio),现在包括 3 期 XTEND-Kids ( NCT04759131 ) 临床试验的完整结果,该试验证明了一次的有效性-每周一次 Altuviiio 为年龄小于 12 岁的 A 型血友病儿科患者提供出血保护。

血友病A是最常见的血友病类型,也称为经典型血友病。该疾病的特征是凝血因子VIII(FVIII)缺乏。血友病A是遗传性的,在男性中更常见。根据美国疾病控制与预防中心的数据,美国患有血友病的确切人数尚不清楚,但据估计,有多达33000名男性患有这种疾病。

Altuviiio 于 2023 年 2 月获得初步批准。2该药物以前称为efanesoctocog alfa,是一种一流的、高持续性的因子 VIII 替代疗法,适用于常规预防、控制出血事件的按需治疗、成人和儿童 A 型血友病的围手术期管理。2 FDA根据该机构的优先审查计划进行评估后获得批准。 Altuviiio 还于 2022 年 5 月获得突破性疗法指定,于 2021 年 2 月获得快速通道指定,并于 2017 年 8 月获得孤儿药指定。

由于患有血友病的儿童“通常以比成年人更高的比率清除血液中的因子浓缩物”,因此每周多次注射因子替代品通常是必要的。然而,XTEND Kids研究的全部结果表明,每周一次50 IU/kg的Altuviio剂量在该患者群体中“提供了高效的出血保护”。

XTEND Kids是一项开放标签、非随机的介入性研究,研究了每周一次Altuviio在之前接受治疗的年龄小于12岁的严重血友病A患者中的安全性、有效性和药代动力学。研究人群包括74名每周接受一次Altupiio预防治疗52周的患者。

该药物符合安全性的主要研究终点,未检测到因子VIII抑制剂的发展(0%;95%置信区间,0-4.9)。还达到了关键的次要研究终点,包括平均年化出血率0.6(95%CI,0.4-0.9)和中位年化出血速率0.0(四分位间距,0.0-1.0)。

Altuviio在XTEND Kids中的安全性与XTEND-1临床试验(NCT04161495)中证明的安全性相似。没有严重的过敏反应、过敏反应、栓塞或血栓栓塞事件的报告。不到10%的参与者出现的最常见的药物不良反应是发烧。没有出现导致停药的不良事件。

除了XTEND-1和XTEND Kids,一项正在进行的扩展研究XTEND ed(NCT046445 75)也在进行中。

参考来源:FDA approves updated Altuviiio label with expanded pediatric data confirming highly effective bleed protection in children with hemophilia A. News release. Sanofi. May 10, 2024. Accessed May 13, 2024.

注:本文旨在介绍医药健康研究,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

(责任编辑:登越药房)
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