美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 NS-229 孤儿药资格，用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。

关于EGPA

EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致中小血管发炎，并可能对肺、鼻窦、周围神经、皮肤和肾脏造成组织和器官损伤。EGPA通常先出现支气管哮喘和过敏性鼻炎的症状。病因不明。NS-229是一种在研的选择性Janus激酶1（JAK1）抑制剂，旨在通过抑制免疫细胞活化来预防 EGPA 引起的组织损伤。据估计，美国有5,600至14,500人患有EGPA。

一项全球随机双盲2期临床试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06046222）目前正在评估NS-229对比安慰剂的疗效，试验对象为约45名EGPA患者，这些患者接受至少7.5毫克/天的口服糖皮质激素（OGC）治疗，并联合或不联合稳定的美泊利单抗治疗。该研究的主要终点是临床缓解，定义为第28周时伯明翰血管炎活动性评分（BIR）为0，且OGC剂量小于或等于4毫克/天的泼尼松龙/泼尼松。  

NS Pharma 研发副总裁 Takeshi Seita 解释说：“EGPA 的炎症反应涉及多个因素，这些因素可能受 JAK1 调控。我们的疗法旨在针对这种特定的酶。”

FDA 的孤儿药资格授予用于治疗或预防影响不到 200,000 人的罕见疾病或病症的药物。

参考来源：‘FDA grants Orphan Drug designation to NS-229 for the treatment of eosinophilic granulomatosis with polyangiitis. News release. NS Pharma. April 21, 2025.’

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