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FDA 批准 Odevixibat 用于12个月及以上 ALGS 患者

时间:2024-04-24 16:32   来源:未知   点击:
202 4 年4月 24 日讯/香港登越药业Dengyue/--根据 Ipsen 的新闻稿,Odevixibat (Bylvay; Ipsen) 已获得 FDA 批准用于治疗 12 个月及以上 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒。 ALGS 是一种遗传性

2024年4月24日讯/香港登越药业Dengyue/--根据 Ipsen 的新闻稿,Odevixibat (Bylvay; Ipsen) 已获得 FDA 批准用于治疗 12 个月及以上 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒。

ALGS 是一种遗传性“遗传性疾病,可影响体内多个器官系统,包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏”,在 ALGS 患者中,约 95% 患有慢性胆汁淤积。高达 88% 的患者还伴有严重、顽固性瘙痒。

在 2022 年美国肝病研究协会大会上提出的 3 期 ASSERT 研究 (NCT04674761) 中,odevixibat 表现出积极的结果,并达到了该研究的主要终点:“根据 PRUCISION 观察者的测量,瘙痒症得到了高度统计显着性的改善” -与安慰剂组相比,从第 6 个月(第 21 至 24 周)的基线开始的报告结果抓挠评分(0-4 分制)(P = 0.002)。 Ipsen 表示,这项双盲、安慰剂对照、随机研究评估了北美、欧洲、中东和亚太地区 32 个地点的患者每天 120 µg/kg 持续 24 周的安全性和有效性。


Bylvay 的临床试验

FDA 批准 Bylvay 治疗与 PFIC 相关的瘙痒症得到了 PEDFIC I 和 PEDFIC II临床试验的支持,这些临床试验是 PFIC 领域有史以来进行的最大的全球 III 期临床试验。

PEDFIC I 是一项为期 24 周的随机、双盲、安慰剂对照试验,入组了 62 名年龄在 6 个月至 17 岁之间、患有 PFIC 1 型或 2 型且严重瘙痒的儿科患者。

患者被随机分配接受安慰剂或 40mcg/kg 或 120mcg/kg 的 odevixibat。

该研究的主要终点是护理人员每天两次观察患者抓挠情况的差异,并按五点顺序量表进行评估,以及血清胆汁酸反应。

研究结果表明,接受 odevixibat 治疗的患者瘙痒或抓挠显着减少,血清胆汁酸反应也降低。 odevixibat 组中约 53.5% 的患者瘙痒症状显着减轻,而安慰剂组中这一比例为 28.7%。

Odevixibat 的安全性在 PEDFIC II 中进行了评估,这是一项为期 72 周、长期、开放标签、单臂延伸研究,招募了 79 名 PFIC 1、2 或 3 型参与者,年龄在 4 个月至 25 岁之间。患者每天接受 120 mcg/kg 的药物一次。

PEDFIC II 证实,Bylvay 在治疗长达 48 周的患者中显示出血清胆汁酸的持续降低以及瘙痒、生长和其他肝功能标志物的改善。

FDA 批准 Bylvay 治疗 ALGS 病症得到了名为 ASSERT 的 Ⅲ 期双盲、随机、安慰剂对照临床试验的支持。

ASSERT 旨在评估 120μg/kg/天 Bylvay 持续 24 周在减少北美、欧洲、中东和亚太地区 32 个地点的 ALGS 患者瘙痒方面的安全性和有效性。

该研究达到了主要终点,表明与安慰剂相比,第 6 个月时瘙痒症大幅减轻(根据 PRUCISION 观察者报告的结果抓挠评分,从基线开始为 0 到 4 分)。该试验还实现了降低血清胆汁酸含量的重要次要终点。

注:本文旨在介绍药品健康研究分享,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

(责任编辑:登越药房)
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