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FDA 批准辉瑞 B 型血友病基因疗法

时间:2024-04-27 09:42   来源:未知   点击:
2024年4月27日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA已批准fidanacogene elaparvovec-dzkt(Beqvez)用于治疗中度至重度B型血友病,该药适用于目前使用IX因子(FIX)预防疗法,或目前或既往有危及生命的出

2024年4月27日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA已批准fidanacogene elaparvovec-dzkt(Beqvez)用于治疗中度至重度B型血友病,该药适用于目前使用IX因子(FIX)预防疗法,或目前或既往有危及生命的出血,或有反复、严重的自发性出血发作,且没有腺相关病毒血清型Rh74var(AAVRh74var)外壳中和抗体的成年患者。

B 型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病,会导致凝血因子 IX 产生不足。这种疾病是第二常见的血友病,主要影响男性,全球发病率为每 10 万人中 3.8 例。它可导致复发性关节血肿、脑出血以及 HIV 和 HCV 感染等并发症。在发达国家,出生时患有血友病的患者过上平均寿命和质量的机会要低 64%。

Fidanacogene elaparvovec-dzkt 是一种基于腺相关病毒的基因疗法,可将 FIX 基因的功能拷贝植入转导细胞。与目前需要每周或每月多次静脉注射 FIX 的标准疗法相比,Fidanacogene elaparvovec-dzkt 只需一次治疗,就能让 B 型血友病患者自己产生 FIX。

Fidanacogene elaparvovec-dzkt获得批准的依据是Benegene-2研究(NCT03861273)的数据,在该研究中,基因疗法达到了主要终点,即Beqvez输注后总出血的年出血率(ABR)与作为常规治疗一部分的FIX预防方案相比无劣效性。

Benegene-2是一项正在进行的3期开放标签单臂研究,旨在评估Beqvez对中重度至重度B型血友病成年男性患者的疗效和安全性。该研究队列包括 45 名年龄在 18 岁至 65 岁之间的患者,完成至少 6 个月的常规 FIX 预防治疗。在研究期间,60%的患者在接受fidanacogene elaparvovec-dzkt治疗后不再出血,而接受FIX治疗的患者中只有29%不再出血。

Fidanacogene elaparvovec-dzkt也达到了两个关键的次要终点。该基因疗法治疗后 ABR 下降了 78%,年输液率下降了 92%。该疗法耐受性良好,最常见的不良反应是转氨酶升高。作为临床项目的一部分,辉瑞公司将继续对患者进行 15 年的长期治疗耐久性和安全性监测。

参考来源:‘ U.S. FDA Approves Pfizer’s BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), a One-Time Gene Therapy for Adults with Hemophilia B’,新闻稿。Pfizer;2024年4月26日发布。

注:本文旨在介绍药品健康研究分享,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

(责任编辑:登越药房)
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