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FDA 批准 Mavorixafor 用于治疗 WHIM 综合征

时间:2024-05-06 14:34   来源:未知   点击:
2024年 5 月6日讯/香港登越药业Dengyue/--X4制药公司在一份新闻稿中宣布,美国食品及药物管理局(FDA)批准mavorixafor(Xolremdi)用于治疗12岁或以上患者的尖锐湿疣、低丙种球蛋白血症、感

2024年5月6日讯/香港登越药业Dengyue/--X4制药公司在一份新闻稿中宣布,美国食品及药物管理局(FDA)批准mavorixafor(Xolremdi)用于治疗12岁或以上患者的尖锐湿疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征(WHIM)。Mavorixafor 是首款获批的专门用于罕见遗传性免疫缺陷病患者的疗法。

WHIM 综合征是一种罕见的合并原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少的疾病,由 CXCR4 受体功能障碍引起,导致白细胞从骨髓进入外周循环的能力受损。WHIM 综合征因其四种典型表现而得名:尖锐湿疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓性贫血,但只有少数患者会出现缩写中的所有四种表现。WHIM 综合征患者血液中的中性粒细胞(中性粒细胞减少症)和淋巴细胞(淋巴细胞减少症)水平较低,因此会出现严重和/或频繁的感染。WHIM 综合征的特点是由于 CXCR4 受体功能障碍导致血液中中性粒细胞和淋巴细胞水平较低,从而导致严重且频繁的感染。 Mavorixafor 是一种小分子选择性 CXCR4 受体拮抗剂,有助于增加中性粒细胞和淋巴细胞从骨髓动员到外周循环。

mavorixafor 的批准基于 4WHIM 试验 ( NCT03995108 ) 的数据,其中与安慰剂相比,该疗法达到了其主要终点,即中性粒细胞绝对计数阈值以上的时间。 Mavorixafor 治疗还降低了感染的发生率、严重程度和持续时间,并且总体耐受性良好,没有出现与治疗相关的严重不良事件。

4WHIM 试验是一项 3 期、随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究,旨在评估 mavorixafor 对 12 岁及以上诊断为 WHIM 的患者的疗效和安全性。研究队列包括 31 名已确诊 CXCR4 变异且中性粒细胞绝对计数或白细胞总数≤400 个细胞/μL 的患者。患者随机接受 mavorixafor 400 mg 每日一次或安慰剂治疗,持续 52 周。

研究发现,在接受治疗的 14 名患者中,平均绝对白细胞计数、绝对中性粒细胞计数和绝对淋巴细胞计数从基线增加到正常范围,并且在研究期间的每个评估时间点均保持不变。与安慰剂相比,mavorixafor 治疗组的年感染率降低了 60%,总感染评分降低了 40%,总感染评分被定义为感染数量和严重程度的组合。

接受 mavorixafor 治疗的患者报告的最常见不良反应包括血小板减少、糠疹、皮疹、鼻炎、鼻衄、呕吐和头晕。

参考来源:‘ X4 Pharmaceuticals Announces FDA Approval of XOLREMDI™ (mavorixafor) Capsules, First Drug Indicated in Patients with WHIM Syndrome’,新闻发布。X4 Pharmaceuticals;2024年4月29日发布。

注:本文旨在介绍医药健康研究,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

(责任编辑:登越药房)
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