美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新选择，患者可以使用预充式注射器自行注射 VYVGART® Hytrulo（efgartigimod alfa 和透明质酸酶 -qvfc），用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成年患者和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成年患者。

关于全身性重症肌无力（gMG）

全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，IgG 自身抗体会破坏神经和肌肉之间的通讯，导致使人衰弱甚至危及生命的肌肉无力。约 85% 的 MG 患者会在 24 个月内¹进展为 gMG，全身肌肉均可能受到影响。确诊为乙酰胆碱受体（AChR）抗体的患者约占 gMG 患者总数的 85%。

关于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）

慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种罕见且严重的周围神经系统自身免疫性疾病。越来越多的证据表明，IgG 抗体在周围神经损伤中起着关键作用。CIDP 患者会出现疲劳、肌肉无力以及四肢感觉丧失等症状，这些症状可能随着时间的推移而加重，也可能时有时无。这些症状会严重影响患者的日常生活能力。如果不进行治疗，三分之一的 CIDP 患者将需要轮椅。

关于Vyvgart Hytrulo

Vyvgart Hytrulo 是由新生儿 Fc 受体阻滞剂依夫加替莫德 alfa 和内切糖苷酶透明质酸酶组成的复方制剂。该药物适用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性重症肌无力（MG）成人患者，以及慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者。

此前，该药物仅以单剂量小瓶形式供应，需要由医疗保健专业人员使用带翼输液器进行给药。Vyvgart Hytrulo 预充式注射器的获批是基于相关研究，该研究证明了其与单剂量小瓶具有生物等效性。此外，人体因素验证研究表明，受试者能够使用预充式注射器安全、正确地给药。

每支单剂量预充式注射器每5毫升含1000毫克efgartigimod alfa和10,000单位透明质酸酶（每毫升200毫克/2000单位）。纸盒内不包含25G、5/8英寸长、薄壁型安全针。

经过适当的皮下注射技术培训后，患者或护理人员可以使用预充式注射器进行注射。Vyvgart Hytrulo 应注射至腹部捏起的皮肤区域，注射时间约为 20 至 30 秒。

argenx 首席医疗官 Luc Truyen 医学博士表示：“FDA 今日的批准为美国已获批的两种适应症提供了一种新的自我注射方案，旨在帮助寻求更独立治疗的患者。我们了解患者对重症肌无力（MG）和持续性皮下性瘫痪（CIDP）的体验各不相同，而我们的预充式注射器是一项重要的创新，它为患者提供了更大的自由度和灵活性，可以自行注射 Vyvgart Hytrulo。”

参考来源：‘argenx announces FDA approval of Vyvgart Hytrulo prefilled syringe for self-injection in generalized myasthenia gravis and chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy. News release. Argenx. April 10, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。