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FDA 发布大疱性表皮松解症基因治疗的 CRL

时间:2024-04-24 09:25   来源:未知   点击:
202 4 年4月 24 日讯 /香港登越药业Dengyue/ --FDA 已针对 prademagene zamikeracel (pz-cel) 的生物制品许可申请 (BLA) 发出完整回复函 (CRL),因为该机构表示需要更多信息来满足化学制造和控制 (CMC)

2024年4月24日讯 /香港登越药业Dengyue/ --FDA 已针对 prademagene zamikeracel (pz-cel) 的生物制品许可申请 (BLA) 发出完整回复函 (CRL),因为该机构表示需要更多信息来满足化学制造和控制 (CMC) 要求来自 Abeona Therapeutics。

Pz-cel是一种研究性自体COL7A1基因校正表皮片疗法,用于治疗隐性萎缩性表皮松解症(RDEB),RDEB是一种遗传性胶原疾病,会导致皮肤出现水疱伤口和疤痕。Pz-cel的BLA于11月被接受并授予优先审查权,该BLA得到了VIITAL三期研究(NCT04227106)和一项1/2期研究(NCT01263379)的数据支持。

3 期 VIITAL 研究评估了 pz-cel 在 11 名 6 岁或以上 RDEB 患者中的疗效、安全性和耐受性。研究期间,43 对表面积大于 20 平方厘米、开放时间最短 6 个月最长 21 年的大型慢性伤口接受了该疗法的治疗。Pz-cel达到了两个主要终点,即:RDEB伤口部位比基线愈合大于或等于50%的比例,以及与伤口换药相关的疼痛减轻。该疗法的耐受性良好,没有出现与治疗相关的严重不良反应。

注:本文旨在介绍药品健康研究分享,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

(责任编辑:登越药房)
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